La société Axoltis, basée à Clermont-Ferrand, est en train de tester son nouveau traitement NX210c, prometteur pour les personnes touchées par la maladie de Charcot. Actuellement, ce traitement est en phase d’essai sur 80 patients dans 16 hôpitaux français, et pourrait recevoir une approbation européenne dès l'année prochaine.
La maladie de Charcot, ou sclérose latérale amyotrophique (SLA), affecte environ 8 000 individus en France et près de 400 000 à l’échelle mondiale, souvent touchant des personnes ayant subi des traumatismes crâniens ou des rugbymen. Cette maladie neurodégénérative entraîne une paralysie progressive des muscles, y compris ceux essentiels à la respiration et à la parole. Actuellement, un médicament appelé riluzole peut légèrement ralentir la progression de la maladie, mais il ne la guérit pas.
L'espoir d'une extension de vie
L'espérance de vie des patients, une fois le diagnostic établi, est généralement comprise entre trois et cinq ans, selon Yann Godfrin, président d'Axoltis. La start-up clermontoise espère valider son médicament d'ici le printemps, marquant ainsi une première pour l'Europe.
Le traitement se présente sous la forme d'une poudre à solubiliser, qui est ensuite administrée par injection. Axoltis a récemment levé 18 millions d'euros pour poursuivre ses essais, une partie de cet investissement provenant de crowdfunding, avec 2,3 millions d'euros obtenus auprès de 700 contributeurs. « Compte tenu de notre taille, nous devrons ensuite collaborer avec un grand groupe pharmaceutique pour la phase III », précise Godfrin.
Le traitement NX210c est le fruit d'une découverte fortuite faite par des chercheurs clermontois, qui ont observé les propriétés d'un peptide essentiel à la formation du système nerveux central pendant l’embryogenèse. Ce développement a ouvert la voie à des applications thérapeutiques contre également d'autres maladies telles que Parkinson et Alzheimer, bien que le focus actuel soit sur la SLA.
Des perspectives prometteuses pour l'avenir
D'autres équipes françaises s'investissent également dans la recherche sur la SLA. Par exemple, le docteur Gilbert Bensimon du CHU de Nîmes collabore avec des institutions comme Généthon et l'AP-HP pour explorer des approches visant à renforcer le système immunitaire des patients. Ce consortium a récemment accordé une licence à la société parisienne Iltoo pour avancer dans cette voie.
Ainsi, Axoltis se positionne comme un acteur clé dans la lutte contre la maladie de Charcot, offrant un délicat espoir à tous ceux touchés par cette affection dévastatrice.
